Pierwszy skuteczny lek opóźniający pierwotne stwardnienie rozsiane

Firma Genentech, należący do Grupa Roche, poinformował 27 września, że ​​badanie kliniczne w fazie III eksperymentalnego leku Ocrelizumab to było zadowalające.

Ten lek udaje się opóźnić progresję pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (MSD) o co najmniej 12 tygodni, w początkowej fazie. Ten podtyp stwardnienia rozsianego (SM), który dotyka około 10 lub 15% populacji tej choroby, jest bardzo agresywną patologią. Do tej pory nie było lekarstwa ani leczenia, ale to wieloośrodkowe badanie (międzynarodowe) z udziałem Hiszpanów wykazało skuteczność tego leku, który może stać się pierwszą i jedyną opcją terapeutyczną dla pacjentów z tą chorobą..

Do tej pory nie było leczenia EMM

Badanie tego leku nazywa się Oratorium i był kierowany przez szefa Klinicznej Neuroimmunologii Służby Szpitala Vall d'Hebron i dyrektora Centrum Stwardnienia Rozsianego w Katalonii (Cemcat), Xavier Montalbán. W tym badaniu zbadano skuteczność leku Ocrelizumab u 732 pacjentów z postępującą pierwotną postacią stwardnienia rozsianego. główny wniosek jest taki, że udaje mu się zatrzymać, co najmniej 12 tygodni, postęp niepełnosprawności powodującej chorobę.

Montalbán chciał świętować odkrycie i oświadczył:

„Jest to prawdziwie historyczny moment, ponieważ po raz pierwszy okazało się, że lek jest skuteczny w kontrolowaniu tego typu chorób neurologicznych.” Otwiera się okno na lepsze zrozumienie i leczenie stwardnienia rozsianego. „

Lek ten jest przeciwciałem monoklonalnym zaprojektowanym do selektywnego atakowania komórek CD20B +, które są uważane za odgrywające kluczową rolę w niszczeniu mieliny i nerwów, co powoduje objawy stwardnienia rozsianego. Poprzez wiązanie z powierzchnią tych białek, Ocrelizumab pomaga zachować najważniejsze funkcje układu odpornościowego.

Co to jest stwardnienie rozsiane?

The stwardnienie rozsiane (SM) jest chorobą neurozapalną wpływa na ośrodkowy układ nerwowy (OUN), zarówno mózg, jak i rdzeń kręgowy. Nie wiadomo dokładnie, co powoduje SM, ale ta patologia uszkadza mielinę, substancję, która tworzy błonę otaczającą włókna nerwowe (aksony) i ułatwia przewodzenie impulsów elektrycznych między nimi..

Mielina jest niszczona w wielu obszarach, czasami pozostawiając blizny (stwardnienie). Te uszkodzone obszary są również znane jako płytki demielinizacyjne. Gdy mielinowana substancja zostaje zniszczona, zdolność nerwów do przewodzenia impulsów elektrycznych zi do mózgu zostaje przerwana, a ten fakt powoduje pojawienie się objawów, takich jak:

• Zmiany wzroku
• Osłabienie mięśni
• Problemy z koordynacją i równowagą
• Odczucia takie jak drętwienie, swędzenie lub kłucie
• Problemy z myśleniem i pamięcią

Stwardnienie rozsiane dotyka kobiety bardziej niż mężczyzn. Jego początek zwykle występuje między 20 a 40 rokiem życia, chociaż odnotowano również przypadki u dzieci i osób starszych. Ogólnie choroba jest łagodna, ale w cięższych przypadkach niektórzy ludzie tracą zdolność pisania, mówienia lub chodzenia.

W większości przypadków choroba ta postępuje w ogniskach, ale w pierwotnie postępującym stwardnieniu rozsianym niepełnosprawność pogarsza się w sposób ciągły i powoli w ciągu miesięcy lub lat, więc uważa się ją za poważną formę tej patologii..

Fazy ​​rozwoju klinicznego leku

Aby lek był oferowany do sprzedaży, należy postępować zgodnie z procesem oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa, unikając narażania życia ludzi, którzy go spożywają. Rozwój nowego leku jest długi i trudny, ponieważ tylko dwie lub trzy z 10 000 substancji farmakologicznych są sprzedawane.

Kiedy lek został wystarczająco oceniony w modelach in vitro oraz w badaniach na zwierzętach (faza przedkliniczna), rozpoczynają się badania na ludziach, zwane badaniami klinicznymi. Klasycznie okres rozwoju klinicznego produktu farmaceutycznego jest podzielony na 4 kolejne fazy, które można jednak nałożyć. Są to fazy, które są częścią badania klinicznego:

• Faza I: Ta faza obejmuje pierwsze badania przeprowadzone na ludziach, których głównym celem jest zmierzenie bezpieczeństwa i tolerancji związku. Biorąc pod uwagę poziom ryzyka, liczba ochotników jest niewielka, a czas trwania krótkiej fazy.
• Faza IIRyzyko w tej fazie jest umiarkowane, a jego celem jest dostarczenie wstępnych informacji na temat skuteczności produktu i ustalenie zależności dawka-odpowiedź. Potrzebne są setki tematów i ta faza może zostać przedłużona o kilka miesięcy lub lat.
• Faza III: Jest to faza, w której znajduje się ten lek i konieczna jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa w zwykłych warunkach stosowania oraz w odniesieniu do alternatyw terapeutycznych dostępnych dla badanego wskazania. Dlatego testowane jest jego stosowanie w połączeniu z innymi lekami przez kilka miesięcy lub lat, podczas których analizowany jest stopień występowania pożądanych i niepożądanych efektów. Są to badania potwierdzające skuteczność leczenia.
• Faza IV: Przeprowadzane jest po wprowadzeniu leku do obrotu, aby zbadać go ponownie w kontekście klinicznym i dostarczyć więcej informacji o jego skutkach ubocznych.

Po pozytywnych wynikach w fazie III badania klinicznego Ocrelizumab, Na początku przyszłego roku pozwolenie europejskie będzie wymagane w celu komercjalizacji tego leku. Zwykle trwa to około sześciu miesięcy. Od tego momentu każdy kraj zdecyduje, czy zezwala na sprzedaż na swoim terytorium.